Fokus pada Thalassemia Alpha
Fokus pada Thalassemia Alpha

Fokus pada Thalassemia Alpha

Apakah Talasemia Alpha?
Talasemia disebabkan oleh ketidakupayaan sel darah merah untuk mensintesis hemoglobin. Setiap molekul hemoglobin dibentuk oleh empat protein globin (tetramer), di mana dua daripadanya adalah globin seperti alfa (alfa atau zeta) dan dua adalah globin seperti beta (beta, gamma, delta, atau epsilon). Tetramer daripada pelbagai kombinasi protein globin ini menghasilkan hemoglobin yang sesuai untuk pelbagai peringkat kehidupan. Hemoglobin yang paling biasa ialah hemoglobin dewasa, atau HbA (alfa-beta), dan hemoglobin janin (alfa-gamma). Talasemia dinamakan sempena protein globin tertentu yang sintesisnya dipengaruhi oleh mutasi gen. Sebagai contoh, dalam talasemia beta, mutasi dalam gen beta globin menyebabkan kekurangan beta globin. Begitu juga, terdapat kekurangan alpha globin disebabkan oleh gen alpha globin yang tidak berfungsi dalam talasemia alfa.

Terdapat satu gen beta pada setiap kromosom 11 (satu diwarisi daripada ibu dan satu daripada bapa). Ketiadaan satu gen beta menyebabkan sifat talasemia beta, manakala ketiadaan kedua-dua gen menyebabkan talasemia beta major. Seperti yang ditunjukkan dalam rajah, gen alfa adalah berbeza, kerana terdapat dua salinan (dipanggil alfa 1 dan alfa 2) pada setiap kromosom 16. Kebanyakan talasemia alfa disebabkan oleh penghapusan besar, dan hanya beberapa kes adalah hasil mutasi titik dalam alfa gen. Faktor genetik ini bertanggungjawab untuk kebolehubahan yang luar biasa dalam gejala klinikal yang dilihat dalam talasemia alfa. Jika satu daripada empat gen alfa tiada, tahap hemoglobin dan saiz sel darah merah berkurangan sedikit, tetapi terdapat pertindihan dengan julat dalam populasi umum. Keadaan ini dipanggil pembawa senyap talasemia alfa atau heterozigot alpha plus (α+). Seterusnya, ketiadaan dua daripada empat gen alfa menyebabkan penurunan yang pasti dalam tahap hemoglobin dan saiz sel darah merah yang boleh dikesan dengan ujian darah rutin. Keadaan ini dipanggil sifat talasemia alfa (sifat α+ homozigot jika gen yang hilang berada pada kromosom bertentangan atau sifat α0 heterozigot jika kedua-dua gen yang hilang berada pada kromosom yang sama). Anemia, yang ringan dan tidak menyebabkan gejala, boleh disalah anggap sebagai anemia kekurangan zat besi atau sifat talasemia beta. Ujian DNA diperlukan untuk membuat diagnosis pembawa senyap dan sifat talasemia alfa.

Bentuk talasemia alfa yang lebih teruk disebabkan oleh ketiadaan sama ada tiga atau keempat gen alfa. Apabila tiga gen alpha globin hilang, pesakit mempunyai penyakit hemoglobin H (HbH). Ini dikaitkan dengan anemia sederhana. Jenis penyakit HbH yang biasa tidak memerlukan pemindahan darah, tetapi individu dengan varian HbH — khususnya HbH Mata Air Malar — mungkin memerlukan pemindahan sekali-sekala. Analisis DNA terperinci adalah penting dalam semua pesakit ini, kerana ia boleh meramalkan perjalanan klinikal penyakit ini. Penyakit HbH boleh didiagnosis semasa saringan bayi baru lahir.

Alpha Talasemia Major
Bentuk talasemia alfa yang paling teruk ialah talasemia alfa major atau hidrops fetalis Bart. Penyakit ini berlaku apabila keempat-empat gen alfa hilang. Semasa hayat janin, hemoglobin utama ialah hemoglobin janin (HbF), yang terdiri daripada alpha-gamma globin tetramer. Hemoglobin yang lebih awal dipanggil hemoglobin embrio, yang terdiri daripada gabungan globin alfa atau zeta dengan globin epsilon atau gamma. Kepentingan alpha globin semasa hayat janin adalah yang menjadikan talasemia alfa major berbeza daripada talasemia beta major. Sintesis hemoglobin janin (alfa-gamma) tidak terjejas dalam beta thalassemia major, supaya bayi dilahirkan dengan tahap hemoglobin normal tetapi mengalami anemia selepas beberapa bulan. Dalam talasemia alfa, hemoglobin janin tidak boleh disintesis; oleh itu, anemia bermula sebelum bayi dilahirkan. Anemia yang mendalam ini mempunyai kesan yang teruk terhadap perkembangan janin, dan talasemia alfa major membawa maut semasa hayat janin atau tidak lama selepas kelahiran. Istilah hidrops merujuk kepada akibat anemia, yang menyebabkan pembesaran besar-besaran hati dan limpa dan, akhirnya, kegagalan jantung. Kemandirian hanya mungkin jika pemindahan darah diberikan kepada janin (transfusi intrauterin) dan kemudian diteruskan selepas kelahiran sepanjang hayat. Terdapat juga peningkatan risiko komplikasi ibu apabila janin mengalami hidrops.

Talasemia alfa major lebih kerap berlaku pada individu yang berasal dari Asia Tenggara dan Cina. Ia boleh dirawat dengan jayanya dengan syarat kehamilan dijangkakan atau diagnosis dibuat awal dengan ultrasound dan ujian genetik janin. Beberapa pesakit telah sembuh dengan pemindahan sumsum tulang selepas kelahiran.